Fundamentos de Estudios Experimentales y Medidas Epidemiológicas Clave

Estudios Experimentales

En los estudios experimentales, la asignación a la exposición se lleva a cabo de forma aleatoria. El investigador decide qué tratamiento (tto.), con qué pauta y por cuánto tiempo lo recibirá cada grupo de estudio, asignando cada participante al azar.

Objetivo Principal

Estimar la eficacia de una intervención (preventiva, curativa, etc.).

Características Generales

• Son estudios longitudinales (implican seguimiento en el tiempo).
• Son estudios prospectivos (se inician antes de que aparezcan los resultados).

1. Ensayo Clínico Controlado Aleatorizado (ECCA)

El ECCA es un diseño de estudio que permite el máximo control de las condiciones de la investigación y, por tanto, es el que mejor establece una posible relación causa-efecto entre la intervención y los resultados. La intervención está controlada por el investigador.

Objetivos del ECCA

• Evaluar la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos o intervenciones sanitarias.
• Comparar la efectividad de diferentes intervenciones.

Ventajas de la Aleatorización

• La asignación al azar de los participantes a los grupos de estudio (intervención o control) ayuda a disminuir los sesgos de selección (asegurando que los grupos son comparables al inicio) y los sesgos de confusión (distribuyendo equitativamente los factores de confusión conocidos y desconocidos).

Reducción de Sesgos de Información

• Para minimizar los sesgos de información (diferencias sistemáticas en la forma en que se recopilan los datos sobre los resultados entre los grupos), se utiliza el enmascaramiento (o cegamiento). Puede ser:
  • Simple ciego: Los participantes desconocen la intervención asignada.
  • Doble ciego: Ni los participantes ni los investigadores/evaluadores conocen la intervención asignada.
  • Triple ciego: Ni los participantes, ni los investigadores/evaluadores, ni quienes analizan los datos conocen la asignación hasta finalizar el estudio.

Análisis de los Datos en ECCA

Existen dos enfoques principales para el análisis de los datos en un ECCA:

• Análisis por intención de tratar (ITT): Incluye a todos los participantes en el grupo al que fueron asignados aleatoriamente, independientemente de si completaron toda la intervención o si se adhirieron al protocolo. Este enfoque preserva los beneficios de la aleatorización y refleja mejor la efectividad en condiciones reales (comparabilidad de los grupos).
• Análisis por protocolo (PP) o por tratamiento recibido: Incluye solo a los participantes que cumplieron satisfactoriamente con el protocolo de la intervención a la que fueron asignados. Puede ofrecer una mejor estimación de la eficacia de la intervención en condiciones ideales, pero puede introducir sesgos.

Medidas que se Pueden Calcular con un ECCA

• NNT (Número Necesario a Tratar): Es el número de individuos que deberían ser tratados con la intervención (en lugar del comparador) durante un periodo de tiempo determinado para evitar que ocurra un evento adverso adicional (o para lograr un evento beneficioso adicional). Se calcula como el inverso de la Reducción Absoluta del Riesgo (RAR):

  NNT = 1 / RAR

  Donde RAR = Incidencia en el grupo control (Ic) - Incidencia en el grupo tratado (It).

  Por lo tanto: NNT = 1 / (Ic - It)

2. Diseños de Intervención Comunitaria

En estos diseños, los grupos de estudio son comunidades completas (por ejemplo, ciudades, escuelas, centros de trabajo).

• Se dividen las comunidades en dos o más grupos: unas reciben la intervención y otras actúan como control (no la reciben o reciben una alternativa).
• Generalmente, la asignación de la intervención a las comunidades no es aleatoria, lo que los diferencia de los ECCA grupales.

3. Diseños Cuasi-Experimentales

En los diseños cuasi-experimentales, el investigador también introduce y controla una intervención, pero la asignación de los participantes a los grupos de intervención o control no es aleatoria.

• Se utilizan cuando la aleatorización no es factible o ética.
• Son más susceptibles a sesgos que los ECCA, pero pueden ofrecer evidencia útil.
• Un ejemplo común es el diseño antes-después con grupo de control no equivalente.

Medidas de Frecuencia de Enfermedad y Otros Indicadores Epidemiológicos

Morbilidad

La morbilidad se refiere a la magnitud con la que se presenta una enfermedad (enf.) o cualquier evento de salud en una población, en un tiempo y espacio determinados. Representa cualquier desviación, subjetiva u objetiva, de un estado de bienestar fisiológico o psicológico.

Utilidad de la Morbilidad

• Estimar el riesgo de enfermar en una población.
• Cuantificar la magnitud e impacto de las enfermedades y otros problemas de salud.
• Identificar grupos de riesgo y planificar servicios de salud.

Se estudia en personas potencialmente susceptibles a padecer la enfermedad.

Prevalencia (P)

La prevalencia es la proporción de personas en una población que están afectadas por un problema de salud (casos existentes) en un momento determinado (prevalencia puntual) o durante un periodo definido (prevalencia de periodo).

Cálculo de la Prevalencia

P = (Número total de casos existentes de la enfermedad en un momento dado / Población total en ese momento) x 100 (o por 1.000, 10.000, etc., según la frecuencia)

Ejemplo: Si en una población de 100 personas, 9 padecen una enfermedad específica en un momento dado, la prevalencia es del 9%.

Factores que Aumentan la Prevalencia

• Mayor duración de la enfermedad (casos crónicos).
• Aumento de casos nuevos (mayor incidencia).
• Inmigración de casos o emigración de personas sanas.
• Mejora de las capacidades diagnósticas (se detectan más casos).
• Mayor supervivencia sin curación.

Factores que Disminuyen la Prevalencia

• Menor duración de la enfermedad.
• Elevada tasa de letalidad por la enfermedad.
• Disminución de casos nuevos (menor incidencia).
• Inmigración de personas sanas o emigración de casos.
• Aumento de la tasa de curación de la enfermedad.

Incidencia (I)

La incidencia mide la aparición de casos nuevos de una enfermedad en una población en riesgo durante un periodo de tiempo específico. Es una medida fundamental del riesgo de desarrollar la enfermedad y refleja la velocidad con la que se produce el cambio del estado de salud (de sano a enfermo) en una población.

1. Incidencia Acumulada (IA) o Riesgo

Es la proporción de individuos de una población (cohorte fija), inicialmente libres de la enfermedad, que la desarrollan durante un periodo de seguimiento determinado. Estima la probabilidad o riesgo de que un individuo desarrolle la enfermedad en ese periodo.

Cálculo de la Incidencia Acumulada

IA = (Número de casos nuevos durante el periodo / Población en riesgo al inicio del periodo) x 100 (o por 1.000, etc.)

Condiciones para su cálculo: cohorte fija (sin nuevas entradas) y seguimiento completo o con pérdidas mínimas.

2. Densidad de Incidencia (DI) o Tasa de Incidencia

Es una medida de la velocidad instantánea con la que aparecen nuevos casos de enfermedad en una población. Considera el tiempo que cada individuo ha estado en riesgo de desarrollar la enfermedad.

Cálculo de la Densidad de Incidencia

DI = Número de casos nuevos durante el periodo / Suma de los tiempos individuales de observación en riesgo (personas-tiempo)

El denominador (personas-tiempo) es la suma del tiempo que cada persona permaneció bajo observación y en riesgo de contraer la enfermedad. Esta medida es útil en estudios con seguimiento variable o cuando la población es dinámica.

Tasa de Letalidad

La tasa de letalidad es la proporción de personas diagnosticadas con una enfermedad específica que mueren a causa de esa enfermedad durante un periodo de tiempo determinado. Es un indicador de la gravedad de una enfermedad.

Cálculo de la Tasa de Letalidad

Tasa de Letalidad = (Número de muertes por una enfermedad en un periodo determinado / Número de casos diagnosticados de la misma enfermedad en el mismo periodo) x 100

Es importante no confundirla con la tasa de mortalidad, que se calcula sobre la población total.