Metodología de Investigación Clínica: Ensayos, Diagnóstico y Fundamentos Estadísticos

Ensayos Clínicos: Concepto, Características y Tipos de Diseño

Los ensayos clínicos son estudios longitudinales, prospectivos y de intervención deliberada, cuyo objetivo es evaluar la efectividad o equivalencia de tratamientos terapéuticos en seres humanos.

Características Preferenciales de los Ensayos Clínicos

1. Controlados: Deben permitir comparar el tratamiento experimental con uno de control, pudiendo valorar así las posibles mejoras.
2. Aleatorizados: La distribución y selección de los sujetos de ambos grupos se realiza al azar. Esto asegura que los grupos sean homogéneos y que las posibles mejoras puedan atribuirse solo al tratamiento experimental y no a un factor de confusión.
3. Enmascarados (Ciego): Se implementan con el fin de evitar el efecto placebo.

Tipos de Enmascaramiento

• Simple Ciego: Si solo los pacientes desconocen el tratamiento.
• Doble Ciego: Si tanto los pacientes como los evaluadores desconocen el tratamiento.

Métricas de Evaluación de Pruebas Diagnósticas

Las siguientes métricas son fundamentales para determinar la validez y utilidad de una prueba diagnóstica:

• Sensibilidad: Se define como la probabilidad de resultar positivo condicionada a estar enfermo: $P(T^+ | D^+)$.
• Especificidad: Se define como la probabilidad de ser negativo condicionada a estar sano: $P(T^- | D^-)$.

Coeficientes de Error

• Coeficiente Falso Positivo: Probabilidad de ser positivo condicionada a estar sano: $P(T^+ | D^-)$.
• Coeficiente Falso Negativo: Probabilidad de ser negativo condicionada a estar enfermo: $P(T^- | D^+)$.

Valores Predictivos

Los valores predictivos miden la probabilidad de tener o no la enfermedad dado el resultado de la prueba:

• Valor Predictivo Positivo (VPP): Probabilidad de estar enfermo sabiendo que el resultado de la prueba diagnóstica es positivo: $P(D^+ | T^+)$.
• Valor Predictivo Negativo (VPN): Probabilidad de estar sano sabiendo que el resultado de la prueba diagnóstica es negativo: $P(D^- | T^-)$.

Conceptos Fundamentales de Estadística Descriptiva

Varianza y Desviación Estándar

La varianza mide la dispersión de los valores de una variable aleatoria. La raíz cuadrada de la varianza recibe el nombre de desviación típica o desviación estándar.

Propiedades de la Varianza

1. La varianza de una constante por una variable es igual a la constante elevada al cuadrado por la varianza de la variable.
2. La varianza de una suma de variables aleatorias independientes es igual a la suma de las varianzas de estas variables.

Esperanza Matemática (Valor Esperado)

La esperanza resume la distribución de probabilidad de una variable aleatoria en el centro de gravedad de todos sus posibles valores, ponderados por las probabilidades.

Propiedades de la Esperanza

1. La esperanza de una constante es igual al propio valor de la constante.
2. La esperanza de una suma de variables aleatorias es la suma de las esperanzas de estas variables.