Proceso de Desarrollo de Fármacos: Etapas Clave y Ensayos Clínicos

El Proceso de Desarrollo de Nuevos Fármacos: Etapas Clave

El desarrollo de nuevos fármacos es un proceso complejo que incluye fases químico-farmacéuticas, preclínicas y clínicas. En el desarrollo preclínico se realizan estudios fundamentales para definir el mecanismo de acción y los posibles efectos terapéuticos de una sustancia, así como sus características farmacocinéticas y su toxicidad.

El desarrollo clínico se inicia cuando los estudios preclínicos demuestran que el nuevo fármaco posee efectos farmacológicos que sugieren una eficacia igual o superior a la de otros fármacos ya existentes para una patología determinada. Además, es crucial que este efecto se consiga con dosis claramente menores que las que producen toxicidad, lo que implica un índice terapéutico y/o unas características farmacocinéticas iguales o mejores que las de los fármacos ya disponibles en el mercado.

Una sustancia identificada como un fármaco potencial en la fase preclínica no se convierte en un medicamento aprobado hasta que se ha establecido su valor terapéutico de manera rigurosa. El desarrollo clínico de un fármaco consta de cuatro fases consecutivas, cada una diseñada para obtener información específica que permita avanzar en el proceso de aprobación del medicamento.

Fases del Desarrollo Clínico y Preclínico de Fármacos

Fase 0 o Preclínica

Esta fase tiene una duración estimada de 1 a 3 años (con un promedio de 18 meses) e incluye las siguientes actividades:

• Síntesis química del compuesto.
• Tests biológicos para evaluar su actividad.
• Estudios de toxicidad (aguda, subaguda y crónica) para determinar su seguridad.

Es importante destacar que durante esta fase se trabaja exclusivamente con animales, no con seres humanos.

Periodo de Investigación Clínica

Este periodo, con una duración que oscila entre 2 y 10 años (con un promedio de 5 años), es donde tienen lugar los ensayos clínicos en humanos:

Ensayos Clínicos en Fase I

En las primeras etapas de la investigación en humanos, el objetivo principal es conocer la farmacocinética del medicamento. Esto implica determinar las dosis adecuadas a administrar, la dosis máxima tolerada y la naturaleza de las reacciones adversas observadas. Estos ensayos se llevan a cabo en voluntarios sanos y su propósito fundamental es verificar la seguridad a corto plazo del nuevo fármaco en el ser humano.

Ensayos Clínicos en Fase II

Estos son estudios terapéuticos exploratorios. Su objetivo es demostrar la eficacia del nuevo fármaco para la indicación propuesta, delimitar un intervalo de dosis terapéutica y evaluar la variabilidad individual dentro de ese rango. Asimismo, se verifica la seguridad de dichas dosis y se valora la relación entre la eficacia y la toxicidad del compuesto.

Ensayos Clínicos en Fase III

Considerados estudios terapéuticos confirmatorios, su objetivo es verificar la eficacia y la seguridad del nuevo fármaco a corto y largo plazo. Esto se realiza para la indicación concreta y en la población específica para la que se solicitará la autorización. Se involucra un número mayor de pacientes (entre 100 y mil) y las condiciones clínico-terapéuticas son más próximas a las de la población en la que se utilizará el fármaco en el futuro. Durante esta fase, el nuevo medicamento se compara con otros posibles tratamientos ya existentes en el mercado, y se realizan estudios para comprobar que no es inferior a ellos.

Fase de Registro

Esta fase puede durar de 2 meses a 7 años (con un promedio de 24 meses). Es importante señalar que, a lo largo de este periodo, pueden seguir en marcha ensayos clínicos adicionales con el medicamento, incluso después de su aprobación inicial.